Что такое Procysbi - Mercaptamine и для чего он используется?
Procysbi - это лекарство, которое содержит активное вещество меркаптамин (также известное как цистеамин) и используется у пациентов с нефропатическим (почечным) цистинозом.Цистиноз - это наследственное заболевание, при котором слишком много цистина, аминокислоты, естественным образом обнаруживаемой в организме, накапливается в клетках, особенно в почках и глазах, повреждая их. Поскольку число пациентов с цистинозом невелико, заболевание считается «редким», и 20 сентября 2010 года Procysbi был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях). «эталонное лекарство», содержащее то же самое активное вещество, но Procysbi доступен в форме, позволяющей отсроченное высвобождение активного вещества в организме. Эталонным лекарством для Procysbi является Cystagon.
Как используется Procysbi - меркаптамин?
Procysbi можно получить только по рецепту, и лечение следует начинать под наблюдением врача, имеющего опыт лечения цистиноза. Procysbi выпускается в форме гастрорезистентных капсул (25 и 75 мг). Гастрорезистентность означает, что содержимое капсул проходит через желудок, не расщепляясь, пока не достигнет кишечника. Рекомендуемая суточная доза рассчитывается на основе площади поверхности тела из расчета 1,30 г на м2, разделенных на 2 приема каждые 12 ч. Уровни цистина в лейкоцитах (которые измеряются как нмоль гемицистина на мг белка в лейкоцитах) или, альтернативно, концентрация меркаптамина в крови, должны контролироваться и использоваться для корректировки дозы, которая никогда не должен превышать 1,95 г на м2 в день. Дополнительную информацию см. в листовке на упаковке.
Как работает Procysbi - Mercaptamine?
Активное вещество в Procysbi, меркаптамин, реагирует с цистином с образованием другой аминокислоты, называемой цистеином, и соединения, называемого цистеин-цистеаминовой солью. Организм способен выводить эту соль из клеток. Таким образом, количество цистина в органах уменьшается, и это ограничивает повреждение этих органов.
Какие преимущества показал Procysbi - Mercaptamine во время исследований?
Было показано, что Procysbi, вводимый каждые 12 часов, по крайней мере, эффективен при приеме Cystagon каждые 6 часов в поддержании приемлемого уровня цистина в лейкоцитах (менее 1 нмоль гемицистина на мг белка в лейкоцитах). В основном исследовании с участием 43 пациентов с нефропатическим цистинозом не было существенной разницы между средними уровнями цистина в лейкоцитах в течение 3-недельного лечения двумя лекарствами. Уровни составляли 0,51 нмоль / мг для Procysbi по сравнению с 0,44 нмоль / мг для Cystagon.
Каков риск, связанный с Procysbi - Mercaptamine?
Наиболее частыми побочными эффектами Procysbi (которые могут возникать более чем у 1 из 10 человек) являются потеря аппетита, рвота, тошнота (недомогание), диарея, летаргия (недостаток энергии) и гипертермия (лихорадка). Полный список побочных эффектов, о которых сообщается с Procysbi, см. На листке-вкладыше. Procysbi не следует применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к любой форме меркаптамина, другим ингредиентам или пеницилламину. Применяется у женщин, кормящих грудью.
Почему был одобрен Procysbi - Mercaptamine?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Procysbi больше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. CHMP отметил, что Procysbi продемонстрировала свою эффективность. Цистагон поддерживает приемлемый уровень цистина в белых кровяных тельцах. Комитет также считает, что гастрорезистентный состав из-за его менее частого приема, как ожидается, повысит приверженность лечению и качество жизни пациентов. Что касается его безопасности, то CHMP Считается, что профиль безопасности меркаптамина хорошо известен и что Procysbi, как ожидается, будет иметь такую же безопасность, как и у эталонного лекарства.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Procysbi - Mercaptamine?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Procysbi. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке для Procysbi, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.
Кроме того, компания, которая продает Procysbi, предоставит всем потенциальным лицам, выписывающим лекарство, обучающие материалы, содержащие важную информацию о безопасности, включая риск того, что лекарство может нанести вред нерожденному ребенку.
Дополнительная информация о Procysbi - Mercaptamine
06.09.2013 Европейская комиссия выдала «Регистрационное свидетельство» для Procysbi, действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения полной версии Procysbi EPAR посетите веб-сайт агентства: ema.Europa.eu / Найти лекарство / Лекарства для человека / European публичные отчеты об оценке Для получения дополнительной информации о терапии Procysbi прочтите листовку-вкладыш (включенную в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту. Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Procysbi доступно на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Find Medicine / Лекарства для человека / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 09-2013.
Информация о Procysbi - Mercaptamine, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
