Что такое Exjade?
Exjade - это лекарство, которое содержит деферасирокс в качестве активного ингредиента. Лекарство выпускается в виде не совсем белых круглых диспергируемых таблеток, которые при растворении в жидкости, такой как вода, образуют суспензию, которую пациент может пить. Каждая таблетка содержит 125, 250 или 500 мг деферасирокса.
Для чего используется Exjade?
Exjade используется для лечения состояния, известного как хроническая перегрузка железом (избыток железа в организме), вызванного частыми переливаниями крови.
- Exjade используется для уменьшения количества железа, присутствующего в организме пациентов (старше шести лет), страдающих наследственным заболеванием, называемым большой бета-талассемией, из-за которого они должны подвергаться частым переливаниям крови. От большой бета-талассемии не вырабатываются достаточное количество гемоглобина (белок, содержащийся в красных кровяных тельцах, который несет «кислород в организме») и поэтому требует частых переливаний крови. Под «частыми переливаниями» мы подразумеваем не менее 7 мл концентрированных эритроцитов на каждый килограмм масса тела через месяц.
- Exjade также показан, когда терапия дефероксамином (другим лекарством, используемым для лечения хронической перегрузки железом) противопоказана или неадекватна пациентам с другими типами анемии, детям в возрасте от двух до пяти лет и пациентам с бета-талассемией. Major, которым нечасто делают переливания.
Поскольку количество пациентов с хронической перегрузкой железом невелико, заболевание считается редким. Exjade был признан «сиротским лекарством» (лекарство, используемое при редких заболеваниях) 13 марта 2002 года.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Exjade?
Лечение Exjade должно начинаться и поддерживаться врачами, имеющими опыт лечения хронической перегрузки железом из-за частых переливаний крови. Exjade можно лечить только пациентам без нарушения функции почек. Лечение начинается после переливания пациенту примерно 100 мл концентрированных эритроцитов на килограмм массы тела или при наличии признаков перегрузки железом (т.е. когда уровни ферритина
сыворотка, белок, запасающий железо, превышает 1 мг на литр). Лечение обычно начинается с дозы 20 мг на килограмм массы тела. В зависимости от переливания крови пациенту также могут быть использованы начальные дозы 10 или 30 мг / кг. Эти дозы впоследствии при необходимости корректируются каждые три-шесть месяцев в зависимости от реакции пациента.
Exjade следует принимать каждый день, желательно в одно и то же время, натощак (не менее чем за 30 минут до еды). Количество таблеток каждой дозировки, составляющее дозу, рассчитывается в зависимости от массы тела пациента. Таблетки растворяют, смешивая их в стакане воды или фруктового сока до получения суспензии, которую пациент может пить.
Как работает Exjade?
Когда пациенты получают повторные переливания для лечения анемии, перелитые эритроциты приносят в организм железо. Однако у организма нет естественного способа удалить излишки железа, которые, следовательно, имеют тенденцию накапливаться и со временем могут повредить важные органы, такие как сердце или печень. Действующее вещество Exjade, деферазирокс, является «хелатором железа». То есть он связывается с железом, присутствующим в организме, с образованием соединения, называемого «хелат», которое может выводиться из организма, в основном, с фекалиями. Это помогает исправить перегрузку железа и предотвратить повреждение из-за избытка железа.
Как изучали Exjade?
Эффекты Exjade были сначала протестированы на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях. В основном исследовании эффективности Exjade сравнивали с дефероксамином у 591 пациента с большой бета-талассемией (примерно половина из которых были моложе 16 и 56 лет были моложе шести лет). в то время как Exjade вводят перорально, дефероксамин вводят в виде инфузии под кожу (очень медленная инъекция под кожу) в течение ночи. Эффективность оценивалась по уровням железа в печени до и после одного года лечения препаратами.
В дополнительном исследовании изучалась эффективность Exjade у 184 пациентов, которые не могли лечиться дефероксамином, включая пациентов с большой бета-талассемией и другими типами анемии.
Какие преимущества показал Exjade во время исследований?
В конце основного исследования 53% пациентов, получавших Exjade, показали достаточный ответ на лечение, по сравнению с 66% пациентов, получавших дефероксамин. Это означает, что Exjade мог оказаться не таким эффективным, как препарат сравнения. Тем не менее, при рассмотрении 381 пациента, у которых в начале исследования был особенно высокий уровень железа в печени и которые получали сопоставимые количества Exjade или дефероксамина, оба препарата оказались эффективными. слишком молод, чтобы продемонстрировать безопасность и эффективность Exjade в этой возрастной группе.
В дополнительном исследовании более половины пациентов, которых нельзя было лечить дефероксамином, ответили на лечение Exjade через один год, включая пациентов в возрасте от двух до пяти лет.
Какие риски связаны с Exjade?
Наиболее частым побочным эффектом Exjade (наблюдаемым более чем у 1 из 10 пациентов) является повышение уровня креатинина в крови (a маркер проблемы с почками). Полный список побочных эффектов, о которых сообщалось с Exjade, см. На листке-вкладыше.
Exjade противопоказан людям с гиперчувствительностью (аллергией) к деферасироксу или любым другим ингредиентам, а также людям с клиренсом креатинина (мера способности почек выводить креатинин с кровью) менее 60 мл в минуту. Его нельзя использовать в сочетании с другими хелаторами железа.
Очень важно, чтобы функции почек и печени пациентов проверялись с помощью анализов крови до начала лечения Exjade и регулярно во время лечения этим лекарством. Дозу следует уменьшить или прекратить лечение, если у пациента развивается заболевание почек. Или заболевания печени Exjade противопоказан людям с тяжелыми заболеваниями печени, так как не тестировался на таких пациентах.
Почему был одобрен Exjade?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что преимущества Exjade превышают его риски при лечении хронической перегрузки железом из-за частых переливаний крови пациентам с большой бета-талассемией. У пациентов, получающих менее частые переливания крови, Exjade является «альтернативой дефероксамину, когда последний не может быть использован или недостаточен». Поэтому Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу этого лекарственного препарата.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Exjade?
Компания, отвечающая за поставку Exjade, должна подготовить досье для врачей, которое будет распространено во время маркетинга, чтобы гарантировать, что при назначении лекарства они осознают необходимость наблюдения за здоровьем пациента, в частности. функция почек. Компания также подготовит аналогичное досье для пациентов.
Узнать больше об Exjade
28 августа 2006 года Европейская комиссия предоставила компании Novartis Europharm Limited «Регистрационное удостоверение» на Exjade, действительное на всей территории Европейского Союза.
Краткое изложение заключения Комитета по лекарственным препаратам для орфанных больных по Exjade доступно здесь.
Для получения полной ознакомительной версии (EPAR) Exjade щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 08-2008.
Информация о Exjade - deferrasirox, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
