Что такое Трансларна - аталурен и для чего он применяется?
Трансларна - это лекарство, которое содержит активное вещество аталурен. Он показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов старше 5 лет, которые могут ходить. Мышечная дистрофия Дюшенна - это генетическое заболевание, которое постепенно вызывает слабость и потерю мышечной функции. Трансларна используется у небольшой группы пациентов с дистрофией Дюшенна из-за специфического генетического дефекта (называемого «бессмысленной мутацией») в гене дистрофина. Поскольку количество пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна невелико, болезнь считается «редкой», и 27 мая 2005 года Трансларна была названа «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Как применяется Трансларна - аталурен?
Трансларна может быть получена только по рецепту, и лечение должны начинать врачи-специалисты, имеющие опыт лечения мышечной дистрофии Дюшенна / Беккера. Перед началом терапии Трансларной пациенты должны сдать анализ крови, чтобы подтвердить, что заболевание вызвано нонсенс-мутацией и, следовательно, подходит для лечения Трансларной. Трансларна выпускается в виде гранул (100, 250 и 1000 мг) для приема внутрь, смешанных с жидкой или полутвердой пищей (например, йогуртом). Трансларна принимается трижды в день в рекомендуемой дозе 10 мг / кг (10 мг на килограмм массы тела) утром, 10 мг / кг в полдень и 20 мг / кг вечером (для общей дозы 40 мг). мг / кг). Для получения дополнительной информации см. Листок-вкладыш.
Как работает Трансларна - аталурен?
У пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна наблюдается дефицит дистрофина, белка, обнаруженного в мышцах. Поскольку этот белок помогает защитить мышцы от повреждений во время сокращения и расслабления, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна мышцы травмируются и со временем теряют свою функцию. Мышечная дистрофия Дюшенна может быть вызвана рядом генетических аномалий.Translarna используется у пациентов, заболевание которых вызвано наличием определенных дефектов (называемых нонсенс-мутациями) в гене дистрофина, которые преждевременно блокируют выработку нормального белка дистрофина, что приводит к образованию белка дистрофина более короткой формы, который не может работает должным образом. Translarna работает у этих пациентов, позволяя аппарату, производящему белок, присутствующему в клетках, исправить дефект, так что клетки могут производить функциональный белок-дистрофин.
Какую пользу показал Трансларна-аталурен в ходе исследований?
Трансларна изучалась в одном основном исследовании с участием 174 пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые могли ходить, в котором две дозы трансларны (40 мг / кг в день и 80 мг / кг в день) сравнивались с плацебо (лечение пустышкой). Эффективность заключалась в изменении расстояния, на которое пациенты могли пройти через шесть минут после 48 недель лечения. Хотя первоначальный анализ результатов всех данных, собранных в ходе исследования, не выявил значительных различий в расстояниях, пройденных пациентами, получавшими Трансларна, и пациентами, получавшими плацебо, дальнейшие анализы показали, что способность ходить меньше снижалась в группе, получавшей ежедневно 40 мг / кг трансларны по сравнению с группой плацебо: после 48 недель терапии субъекты, ежедневно получавшие 40 мг / кг трансларны, могли ходить в среднем на 31,3 метра больше, чем пациенты, получавшие плацебо. Этот положительный эффект более низкой дозы был также подтвержден улучшением других параметров эффективности, в том числе тех, которые непосредственно связаны с повседневной деятельностью пациентов. При более высокой дозе (80 мг / кг / день) никаких улучшений не наблюдалось.
С чем связан риск трансларна - аталурена?
Наиболее частыми побочными эффектами трансларны (которыми может быть более 1 из 10 человек) являются тошнота, рвота и головная боль. Трансларна не следует применять одновременно с некоторыми антибиотиками, известными как аминогликозиды, при внутривенном введении. Полный список побочных эффектов и ограничений, о которых сообщается с Translarna, см. На листке-вкладыше.
Почему была одобрена трансларна-аталурен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Translarna больше, чем риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Несмотря на ограниченность имеющихся данных и тот факт, что они не являются преимуществами при максимальной дозе 80 мг / кг в день, CHMP придерживался мнения, что суточная доза Translarna 40 мг / кг замедляет прогрессирование заболевания и что профиль безопасности не является причиной для беспокойства. Комитет также признал серьезность Мышечная дистрофия Дюшенна и неудовлетворенные медицинские потребности пациентов с этим заболеванием Трансларна получила «условное одобрение». Это означает, что в будущем будет доступна дополнительная информация о лекарстве, которую компания должна предоставить. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет пересматривать новую доступную информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Трансларна - аталурен
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Translarna. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке для Translarna, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты. Дополнительную информацию можно найти в резюме плана управления рисками.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Трансларна - аталурена?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Translarna. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке для Translarna, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты. Дополнительную информацию можно найти в резюме плана управления рисками.
Дополнительная информация о Трансларна - ataluren
31 июля 2014 года Европейская комиссия выдала «Регистрационное удостоверение» Translarna, действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения дополнительной информации о терапии Translarna прочтите листовку (прилагаемую к EPAR) или проконсультируйтесь со своим врачом или фармацевтом. Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам компании Translarna доступно на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Find Medicine / Лекарства для человека / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 08-2014
Информация о Translarna - ataluren, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
