Что такое цистадан?
Цистадан - это пероральный порошок, который содержит безводный бетаин.
Для чего используется цистадан?
Цистадан используется при лечении гомоцистинурии в качестве дополнения к другим методам лечения, таким как витамин B6 (пиридоксин), витамин B12 (кобаламин), фолиевая кислота и специальная диета.
Гомоцистинурия - это наследственное (генетическое) заболевание, при котором организм не может полностью метаболизировать аминокислоту метионин. Метионин естественным образом присутствует в пищевых белках и обычно превращается в гомоцистеин, а затем в цистеин.Пациенты с гомоцистинурией не могут превращать гомоцистеин в цистеин; следовательно, гомоцистеин накапливается в крови и моче. Типичные симптомы гомоцистинурии включают: тромбоз (образование тромбов в кровеносных сосудах), хрупкость костей, аномалии скелета, эктопию. lentis (аномалия, при которой хрусталик смещен относительно своего нормального положения) и умственная отсталость. Это серьезное заболевание с высокой смертностью. Цистадан используется у пациентов со всеми тремя известными типами гомоцистинурии, вызванной дефицитом веществ, необходимых для метаболизма метионина («цистатионин-бета-синтетаза» [CBS] или «5,10-метилентетрагидрофолатредуктаза» [MTHFR]) или дефектами в «метаболизм кофактора кобаламина» (cbl).
Поскольку число пациентов с гомоцистинурией невелико, это заболевание считается редким, и 9 июля 2001 года цистадан был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется цистадан?
Лечение цистаданом должно проходить под наблюдением врача, имеющего опыт лечения пациентов с гомоцистинурией.
Стандартная доза цистадана, рекомендованная для пациентов старше 10 лет, составляет 6 г в сутки, разделенных на две равные дозы. Детям до 10 лет следует принимать 100 мг на килограмм массы тела в сутки, разделенные на две равные дозы. Доза для детей может быть скорректирована в зависимости от реакции на лечение (отслеживается путем измерения уровня гомоцистеина в крови); однако увеличение частоты более двух раз в день или увеличение дозы свыше 150 мг на килограмм массы тела не улучшает преимущества цистадана. Целью лечения является поддержание уровня гомоцистеина в плазме ниже 15 мкМ или ниже нормального значения. как можно ниже. Обычно это достигается в течение одного месяца.
3 мерные ложки поставляются с цистаданом, на 100 мг, 150 мг и 1 г
пыль. Доза должна быть полностью растворена в воде, соке, молоке, детской смеси или пище и должна быть проглочена сразу после смешивания.
Как действует цистадан?
Бетаин - это натуральное вещество, получаемое из сахарной свеклы. При гомоцистинурии бетаин снижает уровень гомоцистеина в плазме, облегчая реакцию в организме, называемую «реметилированием», в результате чего гомоцистеин снова превращается в метионин, улучшая таким образом симптомы заболевания.
Как был изучен цистадан?
Компания представила данные о цистадане из научной литературы. Среди них было 202 отчета, описывающих эффекты цистадана в различных дозах на уровни гомоцистеина у пациентов с гомоцистинурией разного возраста. Информация о симптомах, дозе и продолжительности лечения, а также о других принимаемых лекарствах также была предоставлена 140 пациентам.
в то же время. Большинство пациентов также принимали витамин B6 или B12 или фолиевую кислоту. Информация из этих исследований сравнивалась с опубликованными отчетами, описывающими наблюдаемые результаты у нелеченных пациентов с тем же заболеванием.
Какие преимущества показал цистадан во время исследований?
Пациенты, принимавшие цистадан, демонстрировали большее снижение уровней гомоцистеина, чем нелеченные пациенты, что было связано с улучшением сердечно-сосудистых (сердце и кровеносных сосудов) симптомов и улучшением нервной системы, о которых сообщали примерно три четверти пациентов, получавших цистадан. Лекарство было эффективным при лечении пациентов со всеми тремя типами гомоцистинурии.
Каков риск, связанный с цистаданом?
Наиболее частые побочные эффекты цистадана (наблюдаемые более чем у 1 из 10 пациентов) - это уровни
повышенный уровень метионина в плазме. У пациентов, принимающих цистадан, необходимо контролировать уровни метионина, поскольку повышение этих уровней может быть связано с отеком мозга (набуханием мозга). Пациенты с симптомами отека головного мозга, такими как утренние головные боли с рвотой или визуальными изменениями, должны уведомить своего врача, так как лечение цистаданом может быть прекращено. Полный список побочных эффектов цистадана см. В брошюре на упаковке. Цистадан не следует использовать у пациентов с гиперчувствительностью (аллергией) к бетаину.
Почему был одобрен цистадан?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что, несмотря на ограниченные систематические исследования, проведенные с цистаданом, лекарство полезно в качестве дополнительной терапии при лечении гомоцистинурии, в качестве дополнения к терапии на основе витаминов и в сочетании с особая диета Комитет отмечает, что цистадан не заменяет другие методы лечения.
CHMP решил, что преимущества цистадана больше, чем его риски в качестве дополнительного лечения гомоцистинурии при использовании в соответствии с указаниями продукта, и поэтому рекомендовал дать ему разрешение на продажу.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования цистадана?
Компания, производящая цистадан, создаст реестр пациентов, принимающих лекарство от
следить за их безопасностью. В частности, он будет отслеживать случаи отека мозга, которые наблюдались у небольшого числа пациентов во время испытания препарата.
Другая информация о цистадане:
15 февраля 2007 года Европейская комиссия предоставила компании Orphan Europe SARL «Разрешение на продажу цистадана», действительное на всей территории Европейского Союза.
Чтобы зарегистрировать обозначение Цистадана как орфанного препарата, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию Cystadane EPAR, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 01-2007.
Информация о цистадане - безводном бетаине, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
--dimetindene.jpg)
