Что такое Раксон - Идебенон и для чего он используется?
Раксон - это лекарство, предназначенное для лечения нарушений зрения у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет с наследственной оптической невропатией Лебера (LHON), наследственным заболеванием, характеризующимся прогрессирующей потерей зрения. Раксон содержит активный ингредиент идебенон.
Поскольку число пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера невелико, заболевание считается «редким», и 15 февраля 2007 года Раксон был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Раксон - это «гибридное» лекарство. Это означает, что Раксон похож на «эталонное лекарство», которое содержит то же самое активное вещество, но в другой формулировке. Эталонным лекарством для Раксона является Мнезис (таблетки по 45 мг).
Как используется Раксон - Идебенон?
Раксон можно получить только по рецепту. Лечение должно быть начато и под наблюдением врача, имеющего опыт работы в LHON. Лекарство выпускается в форме таблеток по 150 мг, а рекомендуемая доза составляет две таблетки три раза в день, которые следует принимать во время еды.
Как работает Raxone - Idebenone?
Активный ингредиент раксона, идебенон, является антиоксидантным агентом, который действует на митохондрии (клеточные структуры, которые производят энергию, необходимую для функционирования клеток). Мутации (дефекты) материала наблюдаются у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера. Это означает, что митохондрии не функционируют должным образом и вместо выработки энергии они производят токсичные формы кислорода (свободные радикалы), которые повреждают нервные клетки глаза, отвечающие за зрение. Считается, что идебенон помогает улучшить выработку энергии за счет восстановления функции митохондрий, тем самым предотвращая повреждение клеток и потерю зрения, наблюдаемую при LHON.
Какую пользу показал Раксон - Идебенон в ходе исследований?
Раксон изучался в одном основном исследовании с участием 85 пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера, в котором его сравнивали с плацебо (фиктивное лечение) в течение 24 недель. Основным показателем эффективности было улучшение зрения, которое в основном регистрировалось по количеству букв, которые пациенты могли прочитать при стандартном осмотре зрения с помощью таблицы оптотипов. В конце исследования пациенты, получавшие Raxone, могли читать в среднем на 3-6 букв больше, чем пациенты, получавшие плацебо. Кроме того, некоторые пациенты, которые не могли прочитать таблицу оптотипов в начале исследования (классифицированную как «вне диаграммы») в конце лечения, могли прочитать по крайней мере одну строку, которая представляла другой клинически важный результат. Кроме того, клинически значимое восстановление зрения по крайней мере в одном глазу наблюдалось у 30% субъектов, получавших Раксон (16 из 53), по сравнению с 10% пациентов (3 из 29) в группе плацебо.
Дополнительные данные, подтверждающие преимущества Раксона, были получены из расширенной программы доступа, в соответствии с которой Раксон был доступен отдельным пациентам, не участвовавшим в клинических испытаниях, а также из "тематического исследования", которое включало данные пациентов LHON, не проходящих какую-либо терапию. .
Анализ всех этих данных показал последовательную картину, в соответствии с которой, в целом, у большей части пациентов, получавших Raxone, наблюдалось улучшение зрения, чем у пациентов, не получавших или не получавших плацебо.
Каков риск, связанный с приемом раксона - идебенона?
Наиболее частыми побочными эффектами при приеме Раксона (которым может быть более 1 из 10 человек) являются назофарингит и кашель; Также распространены легкая или умеренная диарея и боль в пояснице (которой может страдать до 1 из 10 человек).
Полный список побочных эффектов, о которых сообщается с Raxone, и их ограничения см. В листовке на упаковке.
Почему был одобрен Raxone - Idebenone?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Raxone больше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Комитет отметил отсутствие методов профилактики или лечения нарушений зрения у пациентов с LHON.Результаты основного исследования продемонстрировали улучшение зрения у пациентов, получавших Раксон, и эта тенденция к положительному эффекту была подтверждена дополнительными данными из программы расширенного доступа и «тематического исследования».
Что касается безопасности Raxone, то побочные эффекты, наблюдаемые при приеме препарата, были в основном легкой или умеренной интенсивности.
Раксон был разрешен к применению при «исключительных обстоятельствах», поскольку невозможно было получить полную информацию о нем из-за редкости заболевания. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет пересматривать новую доступную информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.
Какая информация еще ожидается по Raxone - Idebenone?
Поскольку Raxone был авторизован при исключительных обстоятельствах, компания, продающая Raxone, будет проводить дальнейшие исследования долгосрочных эффектов и безопасности лекарства, а также создавать и вести реестр пациентов с LHON, получавших это лекарство.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Raxone - Idebenone?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Raxone. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке Raxone, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.
Дополнительная информация о Раксоне - Идебеноне
Для получения дополнительной информации о терапии раксоном прочтите листовку-вкладыш (включенную в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Краткое изложение заключения Комитета по лекарственным препаратам для орфанных больных в отношении Раксона доступно на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Find Medicine / Лекарственные средства для человека / Обозначение редких заболеваний.
Информация о Raxone - Idebenone, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
