Holoclar

Что такое Holoclar и для чего он используется?

Holoclar - это лечение, содержащее стволовые клетки, используемое для замены поврежденных клеток на поверхности (эпителии) роговицы, прозрачной мембране, которая выстилает радужную оболочку (цветную часть глаза). Он используется у взрослых пациентов с умеренной или тяжелой недостаточностью лимбальных стволовых клеток, вызванной ожогами глаз (включая химические ожоги). Пациенты с этим заболеванием не имеют достаточного количества лимбальных стволовых клеток, которые обычно вмешиваются в процесс регенерации роговицы, заменяя внешние клетки роговицы, которые повреждены и стареют. Holoclar - это вид передовой терапевтической медицины, называемый `` тканеинженерный продукт '', который представляет собой тип лекарства, которое содержит клетки, взятые из лимба пациента (в углах роговицы), а затем выращенные в лаборатории, чтобы их можно было использовать. для ремонта поверхности поврежденной роговицы. Поскольку количество пациентов с дефицитом лимбальных стволовых клеток невелико, болезнь считается «редкой», а 7 ноября 2008 года Holoclar был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).

Как используется Holoclar?

Holoclar следует использовать только в условиях больницы, обученным и квалифицированным хирургом-офтальмологом, и его следует давать только пациентам, чьи лимбальные клетки использовались при производстве лекарственного препарата. На первом этапе лечения небольшой лоскут здоровой ткани лимба (размером 1–2 мм2) удаляется у пациента в условиях больницы и в тот же день отправляется производителю лекарств. выращены в лаборатории и заморожены до подтверждения даты операции. Размороженные клетки используются для производства Holoclar путем выращивания их на мембране, состоящей из белка, называемого фибрином. Holoclar, состоящий как из клеток, так и из мембраны, затем отправляется обратно в больницу, где сразу же имплантируется в глаз пациента в рамках операции. После взятия ткани лимба пациентам следует лечить антибиотиками, чтобы предотвратить «глазную инфекцию». После операции пациенту следует пройти курс лечения антибиотиками и соответствующими противовоспалительными препаратами. Holoclar предназначен только для одного сеанса лечения. Лечение можно повторить, если лечащий врач сочтет это необходимым. Для получения дополнительной информации см. Резюме. Характеристики продукт (также включен в EPAR).

Как работает Holoclar?

Активным веществом Holoclar являются лимбальные клетки пациента, которые включают клетки, взятые с поверхности роговицы, и лимбальные стволовые клетки, выращенные в лаборатории. Перед использованием Holoclar необходимо удалить поврежденную ткань с поверхности роговицы пораженного глаза. После имплантации в глаз клетки роговицы Holoclar помогают заменить поверхность роговицы, а лимбальные стволовые клетки постоянно действуют как резервуары для новых клеток. регенерировать роговицу

Какие преимущества показал Holoclar во время исследований?

В рамках ретроспективного исследования с прошлыми клиническими данными, Holoclar показал свою эффективность в восстановлении стабильной поверхности роговицы у лиц с умеренным или тяжелым дефицитом лимбальных стволовых клеток, вызванным ожогами. Через год после имплантации Holoclar имплант был признан успешным. у 75 из 104 обследованных пациентов (равно 72%) на основании наличия стабильной поверхности роговицы без поверхностных дефектов и без или с ограниченным прорастанием новых кровеносных сосудов (типичная особенность дефицита лимбальных стволовых клеток). Также наблюдалось уменьшение симптомов пациентов, включая боль и воспаление, а также улучшение зрения.

Какой риск связан с Holoclar?

Наиболее частым побочным эффектом Holoclar (которым может быть более 1 из 10 человек) является блефарит (воспаление века). Полный список побочных эффектов и ограничений см. На листке-вкладыше.

Почему Holoclar был одобрен?

Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) считает, что лечение Holoclar было эффективным для восстановления здоровых поверхностей роговицы у пациентов с умеренной или тяжелой недостаточностью лимбальных стволовых клеток, вызванной ожогами, а также для улучшения симптомов и зрения. Комитет придерживается мнения что умеренные и тяжелые формы дефицита стволовых клеток представляют собой серьезные состояния, которые, если их не лечить, могут привести к серьезному снижению или полной потере зрения. Побочные эффекты лечения с помощью Holoclar поддаются лечению, CHMP решил, что преимущества Holoclar больше, чем его рисков и рекомендовано одобрить его для использования в ЕС.Заключение о соотношении пользы / риска Holoclar основано на результатах двух ретроспективных исследований (проведенных с использованием прошлых клинических данных). Компания предоставит дополнительные данные из проспективного исследования (в котором фиксируются результаты в ходе исследования). Таким образом, Holoclar получил «условное одобрение». Это означает, что в будущем будет доступна дополнительная информация о лекарстве, которую компания обязана предоставлять. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет пересматривать новую доступную информацию и это резюме. будут обновлены соответственно.

Какая информация еще ожидается от Holoclar?

Поскольку «Holoclar получил условное одобрение, компания, занимающаяся продажей Holoclar, предоставит дополнительные данные о лекарстве. В частности, компания предоставит данные о рисках и преимуществах Holoclar на основе проспективного клинического исследования».

Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Holoclar?

План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Holoclar. В соответствии с этим планом информация о безопасности была добавлена ​​к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке Holoclar, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты. Кроме того, компания, производящая Holoclar, предоставит медицинским работникам образовательные материалы по безопасному использованию лекарства, включая информацию о выборе пациентов и мониторинге в конце исследования, а также о сообщениях о побочных эффектах. Информационные материалы для пациентов также будут Кандидаты на лечение Дополнительную информацию можно найти в резюме плана управления рисками

Подробнее о Holoclar

17 февраля 2015 года Европейская комиссия выдала «Разрешение на продажу» Holoclar, действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения дополнительной информации о терапии Holoclar прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или проконсультируйтесь со своим врачом или фармацевтом. Резюме заключения Комитета по орфанным лекарственным средствам для Holoclar доступно на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Find Medicine / Лекарства для человека / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 02-2015.

Информация о Holoclar, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».