Колбам - холевая кислота

Что такое Колбам - холевая кислота и для чего она используется?

Колбам - это лекарство, содержащее в качестве активного ингредиента холевую кислоту.Холевая кислота - это «первичная желчная кислота», главный компонент желчи (жидкость, вырабатываемая печенью, которая помогает переваривать жиры).

Колбам разрешен для пожизненного лечения взрослых и детей в возрасте не менее одного месяца, которые не могут производить достаточное количество первичных желчных кислот, таких как холевая кислота, из-за специфических генетических аномалий, приводящих к нехватке следующих ферментов печени: стерола 27-гидроксилаза, 2-метилацил-CoA рацемаза или холестерин 7Î ± -гидроксилаза.

Когда первичные желчные кислоты отсутствуют, организм вырабатывает ненормальные желчные кислоты, которые могут повредить печень с риском опасной для жизни печеночной недостаточности. Эти нарушения известны как «врожденные дефекты первичного синтеза желчных кислот».

Поскольку количество пациентов с врожденными дефектами первичного синтеза желчных кислот невелико, это состояние считается «редким», и 28 октября 2009 года Колбам был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).

Как используется Колбам?

Кольбам можно получить только по рецепту, и лечение должно начинаться и контролироваться врачом, который специализируется на заболеваниях, излеченных с помощью Кольбама.

Колбам выпускается в капсулах (50 и 250 мг). Суточная доза определяется и корректируется в ходе лечения в зависимости от уровня желчных кислот в крови (крови) и моче, а также функции печени каждого пациента. Максимальная суточная доза не должна превышать 15 мг на килограмм массы тела.

Колбам следует принимать примерно в одно и то же время каждый день во время еды. Если маленькие дети не могут проглотить капсулы, их содержимое можно смешать с детской смесью, сцеженным грудным молоком, картофельным пюре или фруктовым пюре.

Для получения дополнительной информации см. Листок-вкладыш.

Как действует Колбам - холевая кислота?

Холевая кислота - одна из основных основных желчных кислот, вырабатываемых печенью. Холевая кислота, содержащаяся в Kolbam, заменяет недостающую холевую кислоту в организме пациента. Таким образом, он помогает снизить выработку аномальных желчных кислот и способствует нормальной активности желчи в пищеварительной системе, облегчая симптомы заболевания.

Какие преимущества показал Kolbam - Cholic Acid во время исследований?

Колбам был изучен в одном основном исследовании с участием 52 пациентов с врожденными дефектами первичного синтеза желчных кислот, в том числе 7 пациентов с недостатком стерол-27-гидроксилазы, 2-метилацил-КоА рацемазы или холестерин-7Î ± -гидроксилазы. Основными параметрами эффективности были изменения в желчи. уровни кислоты и функция печени до и после лечения Колбамом. Было показано, что Колбам снижает количество аномальных желчных кислот и улучшает функцию печени в общей популяции пациентов с врожденными дефектами. дефицит каждого отдельного фермента, и эти результаты соответствовали клиническим ожиданиям и данным медицинской литературы.

Каков риск, связанный с Kolbam - Cholic Acid?

Побочные эффекты Колбама обычно бывают легкой или средней степени тяжести и преходящими по своей природе. Наиболее частыми побочными эффектами (которыми может быть до 1 человека из 10) являются периферическая нейропатия (повреждение нервов в руках и ногах), диарея, тошнота, кислотный рефлюкс (заброс желудочной кислоты в рот), эзофагит (воспаление рот). пищевод), желтуха (пожелтение кожи и глаз), кожные проблемы (поражения) и недомогание.

Колбам нельзя применять в сочетании с фенобарбиталом (лекарство от эпилепсии).

Полный список побочных эффектов и ограничений см. В листовке на упаковке.

Почему был одобрен Kolbam - Cholic Acid?

Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что польза от Kolbam превышает его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. CHMP пришел к выводу, что Kolbam оказывает положительное воздействие на пациентов с недостаточностью следующих функций печени. ферменты: стерол-27-гидроксилаза, 2-метилацил-КоА рацемаза и холестерин-7Î ± -гидроксилаза. Что касается безопасности, нежелательные эффекты оказались несерьезными и обратимыми.

Колбам был разрешен при «исключительных обстоятельствах», потому что не было возможности получить полную информацию о Колбаме из-за редкости болезни. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет пересматривать новую доступную информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.

Какая информация еще ожидается по Kolbam - Cholic Acid?

Поскольку Kolbam получил разрешение при исключительных обстоятельствах, компания, которая продает Kolbam, будет отслеживать преимущества и безопасность лекарства в реестре пациентов и предоставлять ежегодные обновления.

Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Колбама - Холевой кислоты?

План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Kolbam. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена ​​к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке для Kolbam, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.

Кроме того, компания, которая продает Kolbam, предоставит образовательные материалы, содержащие информацию о правильном и безопасном использовании лекарства, всем врачам, которые должны его прописать.

Дополнительная информация о Колбаме - Холевой кислоте

Для получения дополнительной информации о терапии Колбамом прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.

Информация о Kolbam - Cholic Acid, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».