Что такое Орфадин?
Орфадин - это лекарство, которое содержит активное вещество нитисинон и выпускается в белых капсулах (2, 5 и 10 мг).
Для чего используется Орфадин?
Орфадин используется для лечения наследственной тирозинемии 1 типа (HT-1). Это редкое детское заболевание, при котором организм не может полностью расщепить аминокислоту тирозин. В результате в организме образуются и накапливаются вредные вещества, которые вызывают серьезные проблемы с печенью и рак печени у маленьких детей. Орфадин назначается с диетой с низким содержанием аминокислот тирозина и фенилаланина.
Поскольку количество пациентов с HT-1 невелико, болезнь считается «редкой», и 29 декабря 2000 года Орфадин был признан «сиротским лекарством» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как применяется Орфадин?
Лечение Орфадином должно начинаться и контролироваться врачами, имеющими опыт лечения пациентов с HT-1. Лечение следует начать как можно скорее, а дозу Орфадина следует скорректировать в соответствии с реакцией пациента и массой тела.
Рекомендуемая начальная доза составляет 1 мг на килограмм массы тела, разделенная на два приема. Капсулы обычно проглатываются целиком, но их можно открыть и смешать содержимое с небольшим количеством воды или пищи, которые необходимо немедленно проглотить. Орфадин предназначен для длительного применения. Пациенты должны находиться под наблюдением не реже одного раза в шесть месяцев.
Как работает Орфадин?
Тирозин метаболизируется в организме различными ферментами. Пациентам с HT-1 не хватает одного из этих ферментов, поэтому в их организме тирозин не выводится в достаточной степени, а превращается во вредные вещества. Нитисон, активный ингредиент Орфадина, подавляет его. фермент, который превращает тирозин во вредные вещества. Однако, поскольку тирозин остается в организме во время лечения Орфадином, пациенты должны соблюдать специальную диету с низким содержанием тирозина. В рационе также должно быть мало фенилаланина, поскольку он превращается в организме в тирозин.
Как изучался Орфадин?
Крупнейшее исследование орфадина было проведено у 257 пациентов в 87 больницах в 25 странах в рамках программы «сострадательного использования». Это программа, в которой врачи могут запросить лекарство для пациента до того, как он будет отправлен. влияние Орфадина на выживаемость, и сравнил его с отчетами, опубликованными в медицинских журналах, описывающими выживаемость у пациентов с HT-1, получавших только модифицированную диету.
Какую пользу показал Орфадин во время исследований?
Основное преимущество Орфадина - значительно увеличить продолжительность жизни. Например, ребенок младше двух месяцев с HT1 обычно имеет только 28% шанс прожить пять лет только на диете. При добавлении Орфадина к терапии выживаемость достигает 82%. Чем раньше будет начата терапия, тем больше шансов на выживание.
Какой риск связан с Орфадином?
Наиболее частыми побочными эффектами Орфадина (наблюдаемыми у 1-10 пациентов из 100) являются тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов), лейкопения (низкое количество лейкоцитов), гранулоцитопения (низкий уровень гранулоцитов, тип лейкоцитов в крови). кровь кровь), конъюнктивит (воспаление мембраны, покрывающей веко), помутнение роговицы (помутнение роговицы, прозрачный слой перед зрачком), кератит (воспаление роговицы), светобоязнь (повышенная чувствительность глаз на свет) и болевые окуляры. Многие из этих симптомов могут быть связаны с повышенным уровнем тирозина, вызванным неправильным питанием пациента. Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Орфадин, см. На листке-вкладыше.
Орфадин нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к нититинону или любым другим компонентам лекарства.
Почему был одобрен Орфадин?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) отметил, что Орфадин, по-видимому, является эффективным средством лечения HT-1, особенно если его начать рано, до того, как печень пациента будет слишком повреждена. Орфадин также дает лучшие результаты для пациентов, чем результаты, полученные с помощью в литературе сообщалось только о модифицированной диете. Поэтому CHMP решил, что преимущества Орфадина больше, чем его риски для лечения пациентов с подтвержденным диагнозом HT-1 в сочетании с диетой с низким содержанием тирозина и фенилаланина. Поэтому комитет рекомендовал чтобы Орфадин получил разрешение на продажу.
Подробнее об Орфадине
21 февраля 2005 года Европейская комиссия предоставила Swedish Orphan International AB «Регистрационное удостоверение» на Орфадин, действительное на всей территории Европейского Союза.
Первоначально Орфадин был авторизован при «исключительных обстоятельствах», потому что, поскольку заболевание встречается редко, на момент утверждения было доступно мало информации. Поскольку компания предоставила запрошенную дополнительную информацию, условие «исключительных обстоятельств» было снято 21 сентября 2009 г. .
Чтобы ознакомиться с кратким изложением заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Орфадина, щелкните здесь.
Полную версию EPAR для Орфадина можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 07-2009.
Информация об Орфадин - нитисиноне, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
