Что такое миозим?
Myozyme выпускается в виде порошка, который превращается в раствор для инфузий (капать в вену). Лекарство содержит активное вещество альглюкозидазу альфа.
Для чего используется Myozyme?
Myozyme используется для лечения пациентов с болезнью Помпе, редким наследственным заболеванием. У пациентов с этим заболеванием наблюдается дефицит фермента альфа-глюкозидазы. Этот фермент обычно превращает гликоген (углевод) в глюкозу. Если этот фермент отсутствует, гликоген накапливается в некоторых тканях, особенно в сердце и мышцах, включая диафрагму (основная дыхательная мышца под легкими). Прогрессивное накопление гликогена вызывает различные признаки и симптомы, включая увеличение сердца, затрудненное дыхание и мышечную слабость. Это заболевание может возникнуть при рождении, но также и позже. Для этой формы с поздним началом преимущества Myozyme не доказаны.
Поскольку количество пациентов с болезнью Помпе невелико, болезнь считается «редкой», и 14 февраля 2001 г. Myozyme был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Myozyme?
Использование этого лекарственного препарата должно контролироваться врачом, имеющим опыт лечения болезни Помпе или других наследственных заболеваний того же типа.
Myozyme используется в виде настоя из расчета 20 мг на килограмм массы тела, который вводится один раз в две недели. Начальная скорость инфузии составляет 1 мг / кг в час с постепенным увеличением на 2 мг / кг / час каждые 30 минут, пока не будет достигнута максимальная скорость 7 мг / кг / час. Myozyme можно давать детям, подросткам, взрослым и пожилым людям.
Как действует Myozyme?
Myozyme - это заместительная ферментная терапия, которая помогает пациентам восполнить недостаток фермента. Myozyme заменяет человеческий фермент альфа-глюкозидазу, который отсутствует у людей с болезнью Помпе. Активное вещество Myozyme, альглюкозидаза альфа, является копией человеческого фермента, полученного методом, называемым «технология рекомбинантной ДНК»: фермент вырабатывается клеткой, которая получила ген (ДНК), который делает ее способной производить фермент. . Этот замещающий фермент способствует расщеплению гликогена, предотвращая его накопление в клетках.
Как был изучен Myozyme?
Myozyme был изучен в двух основных исследованиях с участием 39 младенцев и детей с болезнью Помпе. Этих пациентов сравнивали с «исторической группой сравнения» пациентов с болезнью Помпе, которые не получали лечения и не участвовали в исследованиях. Основными показателями эффективности были количество выживших пациентов и количество пациентов, которым респиратор не понадобился.
В других исследованиях изучалось влияние Myozyme на 15 пациентов с поздним началом заболевания.
Какие преимущества показал Myozyme во время исследований?
В первом основном исследовании с участием детей в возрасте до 6 месяцев все 18 пациентов, получавших Myozyme, были живы в возрасте 18 месяцев, и 15 из них не нуждались в вентиляции, в то время как только один из 42 пациентов в группе сравнения был жив. в возрасте 18 мес. Результаты были подтверждены другим исследованием, которое проводилось на детях в возрасте от шести месяцев до трех с половиной лет.
Было обнаружено, что при позднем начале заболевания эффект Myozyme варьируется и его труднее измерить.При этом типе заболевания исследования не показали явной пользы.
Каков риск, связанный с Myozyme?
В ходе исследований наиболее частыми побочными эффектами Myozyme (более 1 из 10 пациентов) были тахикардия (учащенное сердцебиение), гиперемия (покраснение), кашель, тахипноэ (учащенное дыхание), рвота, крапивница (зудящая сыпь), сыпь. (сыпь), гипертермия (лихорадка) и снижение насыщения кислородом (снижение уровня кислорода в крови). Полный список побочных эффектов Myozyme см. В брошюре.
У пациентов, принимающих Myozyme, могут вырабатываться антитела (белки, вырабатываемые в ответ на Myozyme). Влияние этих антител на безопасность и эффективность Myozyme пока неясно.
Myozyme нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к альглюкозидазе альфа или другим ингредиентам лекарства.
Почему Myozyme был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Myozyme больше, чем риски для долгосрочной заместительной ферментной терапии у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Помпе (дефицит альфа-глюкозидазы). Комитет рекомендовал выдачу разрешения на продажу Myozyme.
Какая информация еще ожидается от Myozyme?
Компания продолжит изучение влияния Myozyme на пациентов с поздней формой заболевания.
Меры, принятые для безопасного использования Myozyme
Компания, которая производит Myozyme, разрабатывает план по обеспечению безопасного использования лекарства, в основном путем мониторинга развития антител у пациентов, получающих Myozyme, создания реестра всех людей с болезнью Помпе и обеспечения того, чтобы врачи знали о пациентах. возможные реакции пациента на настой.
Узнать больше о Myozyme
29 марта 2006 года Европейская комиссия выдала Genzyme Europe B.V. «разрешение на продажу» Myozyme, действующее на всей территории Европейского Союза.
Чтобы зарегистрировать Myozyme в качестве орфанного препарата, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию Myozyme EPAR, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 11-2008.
Информация о Myozyme - alglucosidase alfa, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
