Что такое Завеша?
Zavesca - это лекарство, содержащее активное вещество миглустат, выпускаемое в виде белых капсул по 100 мг.
Для чего используется Zavesca?
Zavesca используется для лечения двух редких наследственных заболеваний, которые влияют на метаболизм жиров в организме. Оба заболевания вызывают накопление в организме жировых веществ (так называемых глюкосфинголипидов). Zavesca используется в следующих случаях:
- взрослые с болезнью Гоше 1 типа в легкой и средней формах. Пациентам, страдающим этим заболеванием, не хватает фермента (глюкоцереброзидазы); этот дефицит приводит к накоплению типа гликосфинголипидов (называемых глюкозилцерамидом) в различных частях тела, например, в селезенке, печени, костях. Zavesca используется у пациентов, которые не подходят для лечения стандартной заместительной ферментной терапией (ФЗТ) путем инфузии. (по капле в вену);
- взрослые, подростки и дети с болезнью Ниманна-Пика типа C, смертельным заболеванием, при котором гликосфинголипиды накапливаются в клетках мозга и других частей тела. Zavesca используется для лечения «неврологических» симптомов болезни (влияющих на симптомы мозг и нервы). Эти симптомы включают: потерю координации, проблемы, возникающие из-за «саккадических» (быстрых) движений глаз, которые могут повредить зрение, задержку развития, затруднение глотания, повышенный мышечный тонус, судороги и трудности в обучении.
Поскольку число пациентов, страдающих этими заболеваниями, невелико, они считаются «редкими», и поэтому Завеша получила звание «сиротское лекарство» 18 октября 2000 г. при болезни Гоше 1 типа и 16 октября соответственно. Февраль 2006 г. при болезни Ниманна-Пика типа C.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Zavesca?
Лечение Zavesca должно начинаться и контролироваться врачами, имеющими опыт лечения болезни Гоше или болезни Ниманна-Пика типа C.
Рекомендуемая начальная доза для лечения пациентов с болезнью Гоше 1 типа составляет одну капсулу перорально три раза в день. При болезни Ниманна-Пика типа C рекомендуемая доза составляет две капсулы три раза в день для взрослых и подростков. Там
доза варьируется в зависимости от веса и роста для детей до 12 лет. Zavesca можно принимать с едой или без. Zavesca является лекарством для долгосрочной терапии.
Дозу следует уменьшить у пациентов с проблемами почек и, по крайней мере, временно, у пациентов, у которых развивается диарея. Исследования препарата у пациентов с проблемами печени не проводились. Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (включенную в EPAR).
Как работает Zavesca?
Активное вещество в Zavesca, миглустат, подавляет действие фермента, называемого глюкозилцерамидсинтазой. Этот фермент является частью первого этапа производства гликосфинголипидов. Предотвращая работу фермента, миглустат может снизить выработку гликосфинголипидов в клетках. должен замедлить или предотвратить симптомы болезни Гоше 1 типа и уменьшить симптомы болезни Ниманна-Пика типа C.
Как изучали Завеску?
Эффективность Zavesca в лечении легкой и умеренной болезни Гоше 1 типа изучалась в одном основном исследовании с участием 28 пациентов, которые не могли или не хотели проходить заместительную ферментную терапию. Основная часть исследования длилась один год; 13 из них. пациенты продолжали принимать лекарство еще два года.Исследование было направлено на определение влияния Zavesca на объем печени и селезенки, а также на то, оказывает ли он какое-либо влияние на показатели крови, такие как концентрация гемоглобина (белок, обнаруженный в красной крови клетки, которые переносят кислород по всему телу) и количество тромбоцитов (компоненты, которые участвуют в свертывании крови).
В отношении болезни Ниманна-Пика типа C эффективность Zavesca изучалась в одном основном исследовании с участием 31 пациента, 12 из которых были в возрасте до 12 лет. В исследовании сравнивались эффекты Zavesca в сочетании со стандартной терапией (меры, используемые для облегчения симптомы) и только стандартная терапия.Основным критерием эффективности было изменение частоты горизонтальных саккадических движений глаз у пациентов через год; в исследовании также изучались другие неврологические симптомы, включая способность пациента глотать и его интеллектуальные функции. в лечении до пяти с половиной лет. «Также был проведен опрос 66 пациентов, получавших Zavesca».
Какую пользу показала Zavesca во время исследований?
В исследовании болезни Гоше 1 типа объем печени уменьшился на 12%, а объем селезенки - на 19% через год. Также наблюдалось среднее увеличение концентрации гемоглобина на 0,26 г на децилитр, а также увеличение количества тромбоцитов на 8,29 миллиона на миллилитр. Благоприятные эффекты Zavesca остались неизменными в течение трех лет непрерывного лечения.
В исследовании болезни Ниманна-Пика типа C улучшение движений глаз было одинаковым у пациентов, получавших Zavesca и без него. Однако были признаки улучшения способности глотать и интеллектуальных функций у пациентов, получавших Zavesca. Исследование показало, что лекарство стабилизировало или уменьшало степень ухудшения симптомов примерно у трех четвертей пациентов.
Какой риск связан с Zavesca?
Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с Zavesca (наблюдаемыми более чем у 1 из 10 пациентов), являются потеря веса, тремор, диарея, метеоризм и боль в животе (боль в животе). Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Zavesca, см. В листовке-вкладыше.
Zavesca нельзя использовать у пациентов с гиперчувствительностью (аллергией) к миглустату или любому другому ингредиенту.
Почему была одобрена Zavesca?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества, продемонстрированные Zavesca, больше, чем его риски при пероральном лечении легкой или умеренной болезни Гоше 1 типа у неподходящих взрослых пациентов. Для лечения заместительной ферментной терапией (ERT) и прогрессирующие неврологические проявления у взрослых и детей с болезнью Ниманна-Пика типа C. Комитет рекомендовал дать Zavesca разрешение на продажу.
Завеша получила разрешение «в исключительных обстоятельствах», так как не удалось получить полные данные о лекарстве, так как это редкое заболевание. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA) будет ежегодно анализировать любые новые данные, которые стали доступны за это время, при необходимости обновляя это резюме.
Какая информация еще ожидается от Zavesca?
Компания, которая производит Zavesca, обязалась завершить следующие исследования эффективности и безопасности продукта в отношении болезни Гоше 1 типа:
- постмаркетинговая программа для информирования врачей об использовании Zavesca и для того, чтобы пациенты сообщали о аспектах безопасности этого лекарства;
- последующее исследование пациентов, уже участвующих в клинических испытаниях, для продолжения оценки безопасности и эффективности препарата, а также для получения дополнительных отзывов о неврологических аспектах заболевания;
- исследование эффективности и безопасности Zavesca у пациентов, переходящих на Zavesca после ферментной заместительной терапии;
- дальнейшее исследование естественной истории болезни, проведенное совместно с Европейской рабочей группой по болезни Гоше (EWGGD).
Другая информация о Завесе:
20 ноября 2002 года Европейская комиссия предоставила Actelion Registration Ltd «Разрешение на маркетинг» для Zavesca, действительное на всей территории Европейского Союза. 20 ноября 2007 года «Разрешение на продажу» было продлено.
Чтобы узнать о статусе орфанного препарата Завешки, щелкните здесь (для болезни Гоше 1 типа) e здесь (при болезни Ниманна-Пика типа C).
Чтобы просмотреть полную версию EPAR Zavesca, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 01-2009
Информация о Zavesca - miglustat, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
