Что такое Равикти - фенилбутират глицерина и для чего он используется?
Равикти - это лекарство, используемое для длительного лечения нарушений цикла мочевины у взрослых и детей в возрасте от двух месяцев и старше, когда с заболеванием невозможно справиться с помощью одних только диетических изменений. Пациенты с нарушениями цикла мочевины. Цикл мочевины не устраняет ненужный азот из организма из-за недостатка определенных ферментов печени. В организме отработанный азот превращается в аммиак, который при его накоплении вреден. Равикти используется у пациентов с дефицитом одного или нескольких из следующих ферментов: карбамоилфосфатсинтазы I, орнитинкарбамилтрансферазы, аргининосукцинатсинтетазы, аргининосукцинатлиазы, аргиназы I и орнитинтранслоказы.
Равикти содержит активное вещество глицерин фенилбутират.
Поскольку количество пациентов с нарушениями цикла мочевины невелико, эти заболевания считаются «редкими», и 10 июня 2010 г. Равикти был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Как используется Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Равикти выпускается в виде жидкости (1,1 г / мл), которую можно принимать внутрь или через трубку, которая проходит через нос в желудок или через живот в желудок. Его можно получить только по рецепту и должен назначать врач, имеющий опыт лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины.
Белок является источником азота, поэтому Равикти необходимо использовать в сочетании со специальной диетой с низким содержанием белка для уменьшения потребления азота и, в некоторых случаях, с пищевыми добавками (на основе ежедневного потребления белка, необходимого для роста и развития).
Доза Равикти зависит от диеты, роста и веса пациента.Во время лечения следует регулярно проводить анализы крови для корректировки суточной дозы.Суточную дозу Равикти следует разделить на равные количества и вводить с каждым приемом пищи. Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (также являющуюся частью EPAR).
Терапия Равикти может потребоваться в течение всей жизни, если пациенту не будет проведена успешная трансплантация печени.
Как работает Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Активное вещество в Ravicti, глицерин фенилбутират, превращается в организме в фенилацетат. Фенилацетат соединяется с аминокислотой глутамином, присутствующим в белках, которые содержат азот, с образованием вещества, которое может выводиться из организма почками. Он снижает содержание азота уровни в организме, уменьшая количество производимого аммиака.
Какие преимущества показал Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate во время исследований?
В исследовании 88 взрослых с нарушениями цикла мочевины сравнивали Равикти с фенилбутиратом натрия (другим лекарством, используемым для лечения нарушений цикла мочевины). Основным показателем эффективности было изменение уровня аммиака в крови после 4 недель лечения. Исследование показало, что Равикти не менее эффективен, чем препарат сравнения, в контроле уровня аммиака в крови: расчетный средний уровень аммиака составлял примерно 866 мкмоль на литр у пациентов, получавших Равикти, и 977 мкмоль на литр у пациентов, получавших натрий. фенилбутират. Дополнительные данные поддерживающих исследований показали аналогичные эффекты Равикти у детей в возрасте 2 месяцев и старше.
Каков риск, связанный с Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Наиболее частыми побочными эффектами Равикти (которыми может быть более 5 человек из 100) являются диарея, метеоризм (отхождение газов), головная боль, снижение аппетита, рвота, усталость, плохое самочувствие и ненормальный запах кожи.
Ravicti нельзя использовать для лечения острой гипераммонемии (внезапное повышение уровня аммиака в крови). Полный список побочных эффектов, о которых сообщалось с Ravicti, и их ограничения см. На листке-вкладыше.
Почему был одобрен Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что польза от Ravicti превышает его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Доказано, что Ravicti эффективно снижает уровень аммиака в крови у пациентов с нарушениями цикла мочевины. Ravicti - это лекарство с замедленным высвобождением, что означает, что активное вещество постоянно высвобождается в течение дня. Следовательно, также устраняются отходы азот присутствует постоянно, и это позволяет лучше контролировать уровень аммиака в крови в течение всего дня. По той же причине Ravicti не следует использовать для лечения острой гипераммонемии, для которой требуются более быстрые методы лечения.
Кроме того, поскольку он доступен в жидкой форме, Комитет посчитал, что Ravicti может быть более приемлемым, особенно для детей, чем другие гранулированные лекарства, добавляемые в пищу; жидкий состав также облегчает его введение через зонд пациентам, которые не могут глотать из-за неврологических проблем.
Побочные эффекты Равикти проявлялись в основном в кишечнике и считались управляемыми, однако ожидаются дальнейшие данные о долгосрочной безопасности Равикти.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Ravicti. На основе этого плана информация о безопасности была включена в сводку характеристик продукта и буклет на упаковке для Ravicti, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.
Кроме того, компания, которая продает Ravicti, создаст реестр пациентов, чтобы получить больше информации о долгосрочных преимуществах и безопасности лекарства.
Дополнительная информация о Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
Для получения дополнительной информации о терапии Равикти прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Информация о Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
