Что такое Replagal?
Реплагал - это раствор для инфузий, который содержит активное вещество агалсидазу альфа.
Для чего используется Replagal?
Replagal используется для лечения пациентов с болезнью Фабри, редким наследственным заболеванием.
У пациентов, страдающих этим заболеванием, наблюдается дефицит фермента альфа-галактозидазы А. Этот фермент обычно расщепляет липидный глоботриаозилцерамид (Gb3). Если этот фермент отсутствует, Gb3 не может расщепляться и накапливаться в клетках, например, в этих клетках. .почка.
Пациенты с болезнью Фабри могут иметь широкий спектр симптомов, включая серьезные недуги, такие как почечная недостаточность, проблемы с сердцем и инсульт.
Поскольку количество пациентов с болезнью Фабри невелико, это заболевание считается «редким», и 8 августа 2000 г. Реплагал был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Replagal?
Преплагал следует вводить под наблюдением врача, специализирующегося на лечении болезни Фабри или других наследственных заболеваний обмена веществ. Его вводят в виде внутривенной инфузии 0,2 мг / кг массы тела в течение 40 минут каждые 2 недели. В некоторых исследованиях изучалось влияние препарата Реплагал на детей, поэтому было высказано предположение, что препарат можно применять у детей от 7 до 7 лет. 18 лет в той же дозе. Пациенты с серьезными проблемами почек хуже реагируют на лечение. Реплагал предназначен для длительного использования.
Как работает Replagal?
Replagal - это заместительная ферментная терапия, которая дает пациентам недостающий фермент. Replagal предназначен для замены человеческого фермента альфа-галактозидазы A, которого нет у людей с болезнью Фабри. Активное вещество в Replagal, агалсидаза альфа, является копией человеческого фермента, полученного методом, называемым «технология рекомбинантной ДНК»: фермент вырабатывается клеткой, которая получила ген (ДНК), который делает ее способной производить фермент. . Этот замещающий фермент способствует расщеплению Gb3, предотвращая его накопление в клетках.
Как изучали Replagal?
Replagal был изучен в двух клинических исследованиях с участием в общей сложности 40 пациентов мужского пола. Replagal сравнивали с плацебо (фиктивное лечение); в одном исследовании было измерено его влияние на боль, а в другом - его влияние на выведение Gb3 из левого желудочка (миокарда). Также было проведено исследование с участием 15 пациенток (носительниц).
Replagal также был изучен у 24 детей в возрасте от 6,5 до 18 лет.
Какие преимущества показал Реплагал во время исследований?
После 6 месяцев терапии Replagal значительно уменьшил боль у пролеченных пациентов по сравнению с теми, кто получал плацебо (фиктивное лечение). Replagal вызывал среднее снижение массы левого желудочка на 11,5 г, в то время как у пациентов, получавших плацебо, наблюдалось увеличение на 21,8 г. Эти результаты показывают, что симптомы заболевания улучшаются или болезнь остается стабильной. У женщин эффекты были сопоставимы с результатами, наблюдаемыми у мужчин. У детей, получавших лечение препаратом Реплагал в течение 6 месяцев, не наблюдалось увеличения массы сердца, а уровень Gb3 в крови снизился.
Какой риск связан с Replagal?
Наиболее частые побочные эффекты (наблюдаемые более чем у одного из 10 пациентов во время исследований) вызваны инфузией, а не самим лекарством. В основном это озноб, головная боль, тошнота, гипертермия (лихорадка), покраснение лица и усталость ( усталость), которые, как правило, не являются серьезными. К другим очень частым побочным эффектам относятся боль и дискомфорт. Побочные эффекты, наблюдаемые у детей, аналогичны тем, которые наблюдаются у взрослых. Полный список побочных эффектов, о которых сообщалось с Replagal, см. в листовке на упаковке. .
У пациентов, принимающих Replagal, могут вырабатываться антитела (белки, вырабатываемые в результате реакции на Replagal, что может ухудшить лечение).
Replagal нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к агалсидазе альфа или другим ингредиентам лекарства.
Почему Replagal был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что для пациентов с болезнью Фабри лечение Replagal может дать клинические преимущества в долгосрочной перспективе. CHMP решил, что польза от Replagal превышает его риски, и рекомендовал дать ему разрешение на продажу лекарства.
Replagal был разрешен «в исключительных случаях», потому что, поскольку он используется для лечения редкого заболевания, не было возможности получить более подробную информацию о лекарстве. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA) ежегодно рассматривает новую доступную информацию, и это резюме будет обновляться при необходимости.
Какая информация еще ожидается от Replagal?
Компания, которая производит Replagal, будет проводить дальнейшие исследования препарата, в основном для получения результатов 5-летней терапии, других доз, поддерживающих доз и исследований у детей.
Подробнее о Replagal
3 августа 2001 года Европейская комиссия предоставила TKT Europe AB «Маркетинговое разрешение» на Replagal, действительное на всей территории Европейского Союза. «Маркетинговое разрешение» было продлено 3 августа 2006 года. Для регистрации статуса сироты Replagal щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию EPAR Replagal, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 02-2007
Информация о Replagal - Agalsidase alfa, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
